Родителите на Натали-Ирен, която е само на две години и половина и страда от рядко терминално заболяване, отправиха публичен апел към българската държава и институциите с молба за спешно дипломатическо съдействие, което според тях може да осигури достъп до животоспасяваща генна терапия. По думите им средствата за лечението вече не са основното препятствие, след като хиляди дарители подкрепиха каузата, а най-голямата пречка остава невъзможността детето да бъде прието за лечение заради административни и регулаторни ограничения.

Семейството настоява държавата да използва всички възможни дипломатически механизми, за да бъде даден шанс на Натали-Ирен да получи терапията, която може да спаси живота ѝ.

Ето пълния текст на апела от страна на родителите на Натали-Ирен:

АПЕЛ КЪМ БЪЛГАРСКАТА ДЪРЖАВА И НЕЙНИТЕ ИНСИТУЦИИ Ние сме родителите на Натали-Ирен – едно прекрасно дете на 2.5 години, което е изправено пред диагноза, която без намеса има фатален край. Спасение съществува под формата на генна терапия. Това е най-скъпото лечение в света - Libmeldy/Lenmeldy (струващо милиони евро), но парадоксално – финансите вече са най-малкият ни проблем. Големият проблем е бюрокрацията и отказаният достъп. Българският народ е изключително съпричастен и благодарение на хиляди добри хора, ние вече събрахме голяма част от средствата. Като родители направихме страшно много – събрахме пари, свързахме се с различни световни центрове, генерирахме изключително сложни логистични варианти. Но колкото и да се борим сами, без гърба на държавата е много трудно. С нейната намеса на най-високо ниво сме сигурни, че ще успеем, без нея ще е почти невъзможно да пробием административните стени. Защо не ни приемат и защо търсим "ПРАВОТО ДА ОПИТАШ"? За да бъде приложено европейското генно лечение, фармацевтичната компания изисква децата да нямат никакви симптоми, за да гарантира близо 100% успеваемост пред здравните фондове. Тъй като Натали-Ирен вече има първи симптоми, вратите в Европа се затварят за нас. Ние питаме: Не е ли изконно право на всеки терминално болен пациент – а какво остава за едно дете на 2.5 години – ДА ОПИТА? Ние имаме пълното право да поемем риска от дори експериментално лечение, а какво остава за вече доказано такова, дори то да влошава своята резултатност при по-напреднали случаи. Алтернативата е просто да се приберем и да чакаме края на детето си. Ние отказваме да приемем това! Доказателство, че генната терапия работи при деца със симптоми, е екипът на проф. Лиан Цжоу в Китай, който е създал аналог на това лечение. Той е лекувал десетки симптоматични деца от Европа, които са били отхвърлени тук. Днес тези деца са живи, а някои, макар и с увреждания, са доста добре и възвръщат загубени умения. (Световноизвестен е случаят на малката Алма от Швеция, която след лечение в Китай днес е жива и преди дни прегърна новороденото си братче). Проблемът е, че в момента в Китай тече преструктуриране на целия сектор с иновативни лечения и приемът на чужденци е временно блокиран. Професорът има техническа готовност и би лекувал детето ни веднага, но липсва административното разрешение. Как държавата може да спаси Натали-Ирен? Ние не искаме държавни пари! Искаме държавата да застане зад един свой малък гражданин и да защити правото му на живот чрез директен контакт с чуждите институции. Конкретните варианти, за които молим държавата да съдейства незабавно, са: ● Вариант А: Институционален натиск в Европа (Правото да опиташ) ○ Действие: Дипломатическо настояване пред европейските центрове (най-вече този в Тюбинген, Германия, или някой от останалите 6, сред които тези в Барселона, Милано и други) и компанията-производител (Orchard Therapeutics) за прием по изключение. Няколко центъра за лечение има и в САЩ. ○ Аргумент: Позоваване на фундаменталното човешко право на терминално болен да не му бъде отказвано лечение. Ние сме напълно наясно с риска от по-ниска ефективност (поради наличната симптоматика), но първостепенната цел е да съхраним живота на детето си, а след това да се борим за неговото възстановяване (където и медицината прогресира, и понякога стават чудеса). ● Вариант Б: Специално разрешение за лечение в Китай ○ Действие: Официална молба от българската държава към правителството на Китай за издаване на еднократно, извънредно разрешение за прием и лечение в Китай. ○ Аргумент: Китайският екип има пълната техническа готовност да ни лекува и прилага успешно тази генна терапия над 10 години, но в момента административната процедура по пререгистрация ги блокира. Нуждаем се от държавна подкрепа тази зелена светлина да бъде дадена сега, защото след няколко месеца, когато лицензът е готов, за Натали-Ирен ще бъде безвъзвратно късно. ● Вариант В: Ускорена логистика за хибридна процедура (България/Турция – Китай) ○ Действие: Държавно съдействие за драстично съкращаване на бюрократичните срокове за внос/износ на биологичен материал, или поемане на логистиката изцяло от държавата. ○ Аргумент: Ако лечението не може да се извърши физически в Китай, клетките могат да бъдат извлечени тук или в Турция и да се изпратят в Китай само за генна модификация (точно по модела на утвърдената европейска практика – локално извличане на клетките в лечебното заведение, специализиран транспорт до централна лаборатория за генетична обработка и връщане на готовия продукт за същинското вливане в пациента). Пречката са тежките срокове за митнически разрешителни (до 50 дни общо), които само държавата може да съкрати. Екипът им има желание да ни лекува и проучи за ден-два всички срокове, но след техния анализ изрази опасения, че за лечението може да е късно, както и че между извличането и вливането може да се отвори твърде голямо времево разстояние. Нека не оставяме едно малко българче да загуби живота си, заради скъпи и труднодостъпни лечения! Апелираме към всеки държавник и институция, които могат да помогнат детето ни да не остане без генна терапия: Бъдете нашият гръб, за да дадем шанс на Натали-Ирен!